دراسة تتوصل إلى علاج جيني لـ"مرض الفراشة" المدمر لجلد الإنسان
لاعبة جمباز روسية تضع ضمادات على قدمها خلال التصفيات المؤهلة للجمباز الفني للسيدات في الساحة الأولمبية خلال دورة الألعاب الأولمبية ريو 2016 في ريو دي جانيرو، 7 أغسطس/ آب 2016
© AFP 2023 / EMMANUEL DUNAND
تابعنا عبر
توصل باحثون إلى مادة هلامية "جيل" تحتوي على الحمض النووي، والقادرة على المساعدة في علاج جروح المرضى المصابين بـ"مرض الفراشة"، الذي يسبب هشاشة قصوى في الجلد.
ماهو "مرض الفراشة"؟
"مرض الفراشة"، والمعروف علميا باسم "انحلال البشرة الفقاعي"، هو حالة وراثية نادرة، تؤدي إلى ظهور فقاعات جلدية في شكل بثور تحت أقل ضغط، ولا يمكن للأطباء والمرضى ومقدمي الرعاية التعامل معها إلا عند ظهورها، ويتضمن علاجها تنظيف الجروح الجلدية، وتغطيتها بالمراهم والضمادات، وتغيير تلك الضمادات بشكل يومي، وهي عملية غالبا ما تسبب ألما للمريض.
وغالبا ما تُفتح جروح المرضى أثناء عملية شفائهم، ومن الممكن أن تظل مفتوحة لأشهر أو حتى سنوات، وتتعرض الجروح المزمنة وتراكم الأنسجة الندبية لمخاطر إصابة المرضى بعدوى تهدد حياتهم، بل وتشوهات في الأطراف، وسرطان الجلد المسمى "سرطان الخلايا الحرشفية".
A gene-therapy gel designed to treat the rare genetic condition "butterfly disease" showed success in a late-stage trial. https://t.co/u4pStdqwo9
— How It Works (@HowItWorksmag) December 14, 2022
علاج يهرب من جهاز المناعة
ابتكر العلماء في دراستهم التي نشرت، أمس الأربعاء، في مجلة "New England Journal of Medicine"، العلاج الجيني الجديد "B-Vec" لعلاج نوع فرعي من "مرض الفراشة"، يُعرف باسم "التصنع EB"، الناجم عن وجود طفرات في جين يسمى "COL7A1"، والذي عادة ما يرمز لنوع من الكولاجين، وهو على وجه التحديد بروتين يشبه الحبل، يساعد على تثبيت الطبقة الخارجية من الجلد على الطبقة الموجودة تحتها، ويفتقر الأشخاص المصابين بمرض "التصنع EB" إلى هذا التثبيت، وهو ما يجعل طبقات جلدهم تحتك ببعضها البعض، وتنشأ لديهم البثور.
ويعمل دواء "B-VEC" عن طريق توصيل نسخ عاملة من "COL7A1" مباشرة إلى جلد المريض المصاب، كما أنه يحتوي على نسخة من فيروس قرحة البرد، وفيروس الهربس البسيط 1، الذي تم تعديله بحيث لا يمكنه التكاثر في الخلايا البشرية، ويحمل نسختين من جين "COL7A1".
ويؤكد معدو الدراسة أن فيروس الهربس البسيط 1 مناسب للعلاج الجيني، لأنه كبير بما يكفي لحمل أجزاء ضخمة من الحمض النووي، فضلا عن أن لديه القدرة على التهرب من جهاز المناعة، مما يعني أن العلاجات التي تحتوي على الفيروس أقل احتمالا لكي تسبب ردود فعل ضارة بعد الاستخدام المتكرر له.
وفي تجربة علمية أجروها، اختبر العلماء علاج "B-VEC" على 28 مريضا على أحد جروحهم مرة واحدة في الأسبوع لمدة 6 أشهر تقريبا، بينما تم علاج جرح آخر بحجم مماثل باستخدام هلام وهمي.
وبعد مرور 3 أشهر، شُفيت بالكامل 71 في المئة من الجروح المعالجة بعلاج "B-VEC"، مقارنة بـ20 في المئة من الجروح التي عولجت بالهلام الوهمي، وبعد 6 أشهر أصبحت معدلات الشفاء متشابهة.
وأشار العلماء في دراستهم الجديدة إلى أنها تخضع حاليا للمراجعة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، والتي من الممكن أن توافق على علاجهم المقترح بحلول منتصف شهر فبراير/ شباط لعام 2023.
ويخطط العلماء في المستقبل لتطوير إصدارات مختلفة من العلاج الجيني الجديد "B-VEC"، بحيث يمكن تطبيقه بسهولة على الأنسجة التي يصعب الوصول إليها حيث يصاب المرضى أحيانا بالبثور، مثل بطانة المريء والأغشية حول العينين.
